Financieel/Geld
487597670
Geld

Europa laat peperduur medicijn voor SMA-patiëntjes toe

Ouders van SMA-patiëntjes hopen dat behandelingen met Zolgensma snel kunnen starten.

Ouders van SMA-patiëntjes hopen dat behandelingen met Zolgensma snel kunnen starten.

Brussel/Amsterdam - Goed nieuws voor zeer jonge kinderen met de spierziekte SMA en hun ouders. Een baanbrekende en peperdure gentherapie mag van de Europese Commissie de Europese markt op. Behandeling van Nederlandse patiëntjes met ’s werelds duurste medicijn komt daarmee een stap dichterbij.

Ouders van SMA-patiëntjes hopen dat behandelingen met Zolgensma snel kunnen starten.

Ouders van SMA-patiëntjes hopen dat behandelingen met Zolgensma snel kunnen starten.

De eenmalige behandeling met het middel Zolgensma kost in de Verenigde Staten €1,9 miljoen per patiënt. De Europese prijs van het medicijn van farmaceut Avexis-Novartis is nog niet bekend.

Spinale musculaire atrofie (SMA) is een ernstige genetische spierziekte, die soms al voor het eerste levensjaar fataal is. In ons land zijn er ongeveer tien kinderen met deze zeldzame ziekte, die leidt tot steeds ernstigere verlamming. Wereldwijd gaat het om naar schatting 15.000 kinderen.

Toelating in Nederland

Het kan nog even duren voordat het middel voor Nederlandse patiëntjes beschikbaar is. Het Zorginstituut moet eerst een advies uitbrengen over toelating tot het basispakket, daarna moet de fabrikant in onderhandeling met minister Van Rijn (Medische zorg) over de prijs.

Met de gentherapie is het mogelijk om de ontwikkeling van SMA bij kinderen tot twee jaar via een eenmalige behandeling een halt toe te roepen. Via een injectie krijgen baby’s een ontbrekend gen in het lichaam gespoten, met als doel de voortgang van de ziekte te stoppen.

In Nederland is al een medicijn beschikbaar, Spinraza, maar dat moet levenslang worden toegediend. Ook vrezen ouders dat Spinraza niet voldoende of niet snel genoeg werkt.

Loterij

Farmaceut Avexis-Novartis veroorzaakte begin dit jaar veel ophef met een ’verloting’ van honderd doses Zolgensma in landen waar het middel nog niet op de markt is. Toenmalig zorgminister Bruins uitte zijn ongenoegen over de ’loterij’. Hij stelde dat de fabrikant ’reikhalzende ouders valse hoop geeft’ en drong aan op een medisch en ethisch geschikte manier om het medicijn te verstrekken aan alle patiëntjes die het nodig hebben.

De Inspectie voor de Gezondheid en Jeugd verleende het Universitair Medisch Centrum Utrecht toestemming om twee patiëntjes aan te melden voor de ’loting’. Het UMCU riep op snel met een richtinggevende uitspraak te komen over goedkeuring van het middel, „ook al is bij Zolgensma onvoldoende wetenschappelijk bewijs van de eventuele effecten van het middel en het risico op de lange termijn.”

Na de goedkeuring door de Europese Commissie komt het middel volgens de fabrikant in ieder geval direct beschikbaar in Frankrijk en binnenkort ook in Duitsland.