Nieuws/Binnenland
1895584879
Binnenland

Inspectie: meedoen loting peperduur medicijn mag

Foto ter illustratie.

Foto ter illustratie.

Amsterdam - De Inspectie voor de Gezondheid en Jeugd verleent toestemming om Nederlandse SMA-patiëntjes aan te melden voor de verloting van ’s werelds duurste medicijn Zolgensma. Dat is nèt op het nippertje, want maandag begint de ’loterij’ van de eenmalige gentherapie die 1,9 miljoen euro kost.

Foto ter illustratie.

Foto ter illustratie.

In totaal stelt farmaceut Avexus-Novartis 100 doses van Zolgensma gratis beschikbaar; elke twee weken zullen er vier patiëntjes worden ingeloot in landen waar het middel nog niet op de markt is. In ons land zijn er ongeveer tien kinderen met deze ernstige spierziekte, die soms voor het eerste levensjaar fataal is. Wereldwijd zijn er naar schatting 15.000 kinderen waar het middel nog niet op de markt is en die theoretisch mee kunnen doen met de loting.

Het UMC Utrecht heeft afgelopen vrijdag twee patiëntjes aangemeld bij de Inspectie om goedkeuring te krijgen. De behandelend artsen zijn echter wel bezorgd of ouders die graag Zolgensma voor hun kind willen, wel volledig zijn geïnformeerd over de potentiële risico’s en of ze wel een zorgvuldige afweging hebben kunnen maken. Dit omdat het middel nog in een experimentele fase verkeert en men niet weet wat de effecten op lange termijn zijn.

Alternatief

Ook stelt het UMCU dat er een ander SMA-middel is: Spinraza. Maar dat moet levenslang worden toegediend. Ouders vrezen echter dat Spinraza niet voldoende werkt of niet snel genoeg en hopen dat Zolgensma wel die uitwerking heeft.

Er is veel discussie omtrent Zolgensma en de wijze waarop de faramaceut ermee omgaat. Afgelopen week uitte minister Bruins nog zijn ongenoegen over de loting van het medicijn. Hij stelde dat de farmaceut ’reikhalzende ouders valse hoop geeft’ en drong aan op een medisch en ethisch geschikte manier om het SMA-medicijn te verstrekken aan álle patiëntjes die dit nodig hebben.

Kanttekening

Ook de inspectie maakt kanttekeningen. „De tijdsdruk die wordt opgelegd door de firma Avexis-Novartis is onwenselijk. Tijdsdruk verhoudt zich immers niet goed met zorgvuldige borging van kwaliteit en veiligheid waar het proces van aanvragen voor leveren op artsenverklaring om draait. In het belang van de patiënten en de ouders heeft de inspectie echter besloten akkoord te gaan met de aanvraag.” Tenslotte wijst de Inspectie erop dat specialisten zich ’er bewust van zijn dat Zolgensma nog niet is getoetst op werkzaamheid, schadelijkheid en deugdelijkheid.”